O remédio Hemgenix recebeu recentemente a aprovação da agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) para ser comercializado no país.
É uma terapia genética para tratar a hemofilia B, a forma menos comum e mais perigosa da doença que dificulta a coagulação do sangue.
A CSL Behring, fabricante do medicamento, fixou o preço da dose única do tratamento em US$ 3,5 milhões nos Estados Unidos — o que faz dele, de longe, o remédio mais caro do mundo.
Para que serve
Aproximadamente uma em cada 40 mil pessoas tem hemofilia B, doença que afeta mais os homens, já que muitas mulheres são assintomáticas.
A hemofilia, que se divide nos tipos A e B, é causada por um erro no código genético que faz com que o indivíduo não produza proteínas essenciais para a coagulação do sangue, o que pode levar a hemorragias fatais.
As pessoas com hemofilia B não são capazes de produzir uma proteína em seu plasma sanguíneo chamada fator IX.
Até agora, esses pacientes precisavam receber injeções de fator IX, geralmente várias por semana.
A nova terapia consiste em um vírus desenvolvido em laboratório que carrega um gene para produzir o fator de coagulação IX.
Dois estudos com 57 pacientes adultos com hemofilia B (de moderada a grave) demonstraram a eficácia do Hemgenix, que prevê uma única aplicação no combate à doença.
“As pessoas tratadas com Hemgenix apresentaram um aumento nos níveis médios de fator IX e uma proteção hemostática duradoura por dois anos”, afirmou a CSL Behring.
Embora seja necessário esperar décadas para comprovar se a cura é permanente, por enquanto esses resultados são considerados sólidos.
A FDA afirmou, por sua vez, que o novo tratamento “permite que as pessoas que vivem com hemofilia B produzam seu próprio fator IX, o que pode reduzir o risco de hemorragia”.
